中文
EN
【转载】不破不立,阿兹海默病新药研发或迎重大变化

发布时间:2018/2/23 10:09:16

 2018-02-20  

转载自:微信 药明康德/报道



在新春佳节期间,一条值得关注的行业新闻可能被拜年信息所淹没——大年初一,大洋彼岸的美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明,宣布FDA将继续推进神经疾病领域创新疗法的开发。而鉴于近年来阿兹海默病的新药研发屡遭失利,在与患者群体和科研人员进行沟通后,阿兹海默病的研发标准可能迎来重大变化。


Gottlieb博士指出,近年来,我们在医学上取得了过去难以想象的突破,免疫疗法和基因疗法也已成为现实。然而,不同疾病领域的进展却呈现出不均衡的态势——在复杂神经疾病领域,由于我们缺乏对生物学机制和疾病原因的深刻认识,至今人类取得的进展有限。


以阿兹海默病为例,这种疾病在病发后,可能数年没有症状。而一旦临床症状变得明显,患者的一些重要身体机能就已经丧失。这不仅让新药研发变得困难无比,也给患者及其家庭带来了深远的影响。为了满足这一巨大的医疗需求,并为其他神经疾病的治疗带来转机,美国FDA正试图让新药监管项目变得与时俱进,更好地体现当下的需求。为此,美国FDA上周一下子公布了五项新指南的草案,分别针对杜氏肌营养不良、肌萎缩侧索硬化、阿兹海默病、偏头痛、以及癫痫这五大神经疾病领域。


通过与患者群体和科研人员进行密切合作,FDA在阿兹海默病的相关指南中提到,将支持极早期的疾病干预,以在出现临床症状前控制疾病。该文件也介绍了如何在失智症状出现前对该疾病进行研究,如通过认知筛选、图像测试、或是生物标志物,来找到潜在的早期阿兹海默病患者,让他们加入到临床试验中。


具体来说,FDA建议根据病情,将阿兹海默病患者分为数个阶段。1期患者出现了和阿兹海默病相关的病理变化,但没有出现任何临床症状;2期患者则在病理变化外,出现了微小且可测的神经生理学异常,但没有出现功能上的衰退;3期和4期患者则分别出现了中度功能衰退,以及明显的失智症状。


对于不同阶段的患者,我们有望看到不同的临床终点。对于1期患者来说,由于患者尚未出现临床症状,因此我们也无法通过临床症状的改善来鉴定药物的效果。FDA指出,我们可以通过标志性的病理学特征改变,来批准一款阿兹海默病新药。举例来说,如果一个生物标志物能合理地预测临床益处,我们就可以把这个生物标志物当作标准,加速批准阿兹海默病新药,以求在早期对疾病进行干预。当然,在新药获批后,我们依旧需要后续的研究,去证实它的疗效。


美国阿兹海默病协会(Alzheimer's Association)首席科学官Maria Carrillo博士认为,这对新药研发公司来说是重要的新指南。“这份声明清楚地表明,FDA理解关于阿兹海默病的科学正在不断演化”,Carrillo博士说道。她同样指出,这份指南表明FDA愿意采纳新的临床终点,而这是一个重大的改变。


医药人都知道,阿兹海默病的新药研发一直困难重重。目前,已经有将近200款新药遭遇滑铁卢,也尚无可以延缓疾病进展的新药获批上市。就在最近,默沙东终止了一款BACE抑制剂的研发,Biogen对临床试验的调整也引起了业界的一系列担忧。这些事实表明,我们过去对于阿兹海默病的认识,也许还有着很大的不足。不破不立。美国FDA出台的这些新指南,有望让我们跳出固有思维,从一个新的角度挑战阿兹海默病的难题。它当然不是成功的保证,但至少,它为研发人员们开辟了一块新战场。


我们期待能在阿兹海默病的研发上看到新的希望。




参考资料:

[1] Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D. on advancing the development of novel treatments for neurological conditions; part of broader effort on modernizing FDA’s new drug review programs

[2] Early Alzheimer’s Disease: Developing Drugs for Treatment Guidance for Industry

[3] FDA opens new path for Alzheimer's therapy as failures mount 


025-86673995
chenrong@yenepharma.com
江苏省南京市栖霞区纬地路9号江苏生命科技创新园E2栋4楼
苏ICP备13020464号-2
电话:025-866739950 地址:江苏省南京市栖霞区纬地路9号江苏生命科技创新园E2栋4楼 邮箱:chenrong@yenepharma.com
X 关闭